长期以来,彻底治愈红斑狼疮、硬皮病、多发性硬化症等自身免疫性疾病,是全球共同面临的医学难题。现有免疫抑制药物虽然可在一定程度上缓解病情,却不总能阻止疾病的进展,反而可能带来严重的副作用。自体CAR-T疗法在自身免疫病的治疗中已取得了初显疗效,但与自体CAR-T疗法不同,同种异体CAR-T细胞具有显著的优势,因为它们具备“异体通用性”,即可以使用标准化的异体细胞产品为不同患者提供治疗,无需个性化制备,简化了治疗流程并提高了可及性。
海军军医大学第二附属医院(上海长征医院)徐沪济、华东师范大学杜冰、浙江大学医学院附属第二医院吴华香和华东师范大学刘明耀等创新性地对来自健康供者的细胞进行基因编辑后研制的异体通用型CAR-T细胞,在保障安全的前提下,成功治疗了2例严重难治性硬皮病和1例炎性肌病患者,取得了显著的疗效,对广泛使用CAR-T细胞疗法和降低其治疗费用起到了极大的推动作用。
该研究为CAR-T细胞疗法在其他免疫疾病领域的应用打开了新的大门,有望成为治疗多种免疫系统疾病的常规治疗手段,为全球患者提供更多的治疗选择。同时,该研究具有重要的学术价值,推动了免疫细胞编辑和治疗技术的创新与发展,为细胞治疗产品的研发带来了新的思路。